Bijdrage van de biotechnologie tot de medische wetenschap

Bijdrage van de biotechnologie tot de medische wetenschap!

Biotechnologie is op verschillende manieren een zegen voor de medische wetenschap gebleken. Of het nu gaat om het verbeteren van de immuniteit tegen ziekten, of om een ​​genetisch verbeterde behandeling voor kwalen, de biotechnologie is een onlosmakelijk onderdeel geworden van de medische wereld.

In feite is de ontwikkeling van humane insuline, het eerste genetisch gemanipuleerde medicijn, het begin van een uiterst succesvol tijdperk van genetische toepassingen in de geneeskunde. Laten we deze toepassingen in detail bekijken.

Detectie van genetische ziekten:

De effectieve behandeling van een ziekte hangt af van de juiste diagnose. Conventionele geneeskunde biedt weinig garantie voor nauwkeurige detectie en de diagnose bevat altijd een waarschijnlijkheidselement. De nieuwe technieken van genetische manipulatie maken echter een nauwkeurige diagnose mogelijk door het lokaliseren en analyseren van enkele genen in een keten van duizenden genen via 'gensondes'. Dit zijn de DNA-segmenten die overeenkomen en dus binden met de DNA-segmenten van individuele genen. Hun binding kan worden gedetecteerd door deze DNA-segmenten te labelen.

Dergelijke probes worden gebruikt om DNA-sequenties te herkennen die zijn geassocieerd met genetische ziekten. Genen kunnen nu worden gedetecteerd voor een gevarieerd aantal genetische aandoeningen in kleine weefselmonsters die zijn verzameld van patiënten of zelfs van embryo's door vruchtwaterpunctie. Deze DNA-probes kunnen ook worden gebruikt om ziekteverwekkers te identificeren en worden gebruikt in tests waarbij het niet mogelijk is om antilichamen te gebruiken.

Monoklonale antilichamen en diagnose:

Antilichamen zijn eiwitten die door een lichaam worden aangemaakt om te vechten tegen een ziekte of een infectie. Deze antilichamen worden geproduceerd door witte bloedcellen als een reactie op een ziekteveroorzakend organisme of infectie, die het lichaam als vreemd herkent.

Antistoffen werken door zich te binden aan deze vreemde stoffen terwijl ze in het bloed circuleren en zo te voorkomen dat ze het lichaam beschadigen. Deze antilichamen binden aan het specifieke eiwit (antigeen), wat hun productie heeft geactiveerd. Ze kunnen worden verkregen uit het bloed van geïmmuniseerde dieren en uiteindelijk worden gebruikt voor diagnostische en onderzoeksdoeleinden.

Antilichamen zijn van twee soorten. Polyklonale antilichamen zijn niet specifiek van aard en kunnen veel eiwitten tegelijkertijd herkennen. Monoklonale antilichamen herkennen alleen een specifiek type eiwit. Antistoffen, vooral de monoklonale, worden nu op grote schaal gebruikt voor diagnostische doeleinden. Sommige van de gebieden waar ze een bredere toepassing vinden omvatten zwangerschapstests, kankerscreening en diagnose van virale gastro-enteritis, hepatitis B, cystic fibrosis en seksueel overdraagbare aandoeningen zoals AIDS.

Therapeutische geneesmiddelen:

Modemdagvaccins hebben al geholpen bij het uitroeien van ziekten zoals kleine pokken en het verminderen van de blootstelling aan polio, tyfus, tetanus, mazelen, hepatitis, rotavirus en andere gevaarlijke infecties. Standaard immunisatiemethoden zijn echter slecht wanneer ze zijn gericht tegen een bepaalde ziekte. Genetisch materiaal, dwz DNA en RNA, kan worden gebruikt om verbeterde vaccins te ontwikkelen.

De recombinant DNA-technologie vergemakkelijkt het ontwerpen en massaproductie van dergelijke modellen, evenals een grotere stabiliteit bij opslag. Bovendien, aangezien deze vaccins kunnen worden ontworpen om genen van verschillende stammen van pathogeen te dragen, kunnen ze immuniteit tegen verschillende andere stammen tegelijkertijd verschaffen.

Het idee dat genen zouden kunnen worden gebruikt bij het maken van vaccins werd geopperd in de jaren 1950-60. Eerste studies onthulden dat als genetisch materiaal werd afgeleverd in de cel van een dier, dit resulteerde in de synthese van de gecodeerde eiwitten en antilichamen gericht tegen die eiwitten.

Ziekte-veroorzakende organismen dragen antigenen op hun oppervlak, die het afweermechanisme van het lichaam activeren en zo de schade aan het lichaam helpen beheersen. Speciale cellen die door het hele lichaam worden aangetroffen produceren antilichamen en antigenen.

Deze cellen herkennen de vorm van een bepaalde determinantgroep van het antigeen en produceren specifieke antilichamen om niet alleen de enorme reeks microbiële invasies te bestrijden, maar ook een onbeperkt aantal synthetische chemicaliën. Kortom, het zoogdiersysteem kan bijna elk vreemd molecuul dat in het systeem komt binden en deactiveren.

Vaccins worden bereid van levende of dode micro-organismen die in het menselijke of dierlijke lichaam kunnen worden ingebracht om hun immuniteit te stimuleren. Ze kunnen infectieuze agentia nabootsen en vervolgens helpen het lichaam beschermende immuunresponsen te ontwikkelen.

Bij gebruik op grote schaal zijn vaccins een belangrijke factor geweest in de beheersing van microbiële ziekten in gemeenschappen. Het belangrijkste doel van vaccinonderzoek is het identificeren en karakteriseren van de individuele antigenen van infectieuze agentia die kunnen helpen bij het ontwikkelen van een immuunrespons.

Het poliovaccin heeft de ziekte bijna uit de wereld geëlimineerd. De vaccins tegen tyfus, cholera zijn echter nog steeds niet erg effectief en er wordt aan gewerkt. Onderzoek is ook aan de gang om vaccins tegen ziekten zoals syfilis, serumhepatitis, malaria en vele anderen te ontwikkelen. Onderzoek naar vaccinatie tegen HIV wordt nu wereldwijd gedaan. Vaccins voor bacteriële en parasitaire ziekten hebben ook grote vooruitgang geboekt.

Biopharmaceuticals:

Veel farmaceutische producten zijn verbindingen die zijn afgeleid van synthetische chemische processen of van natuurlijke bronnen zoals planten en micro-organismen, of zijn combinaties van beide. Dergelijke verbindingen worden gebruikt om essentiële lichaamsfuncties te reguleren en ziekteverwekkende organismen te bestrijden.

De inspanningen worden nu gedaan om de eigen regulerende moleculen van het menselijk lichaam, die normaal in zeer kleine concentraties worden aangetroffen, te gebruiken. Beperkte hoeveelheden van sommige van deze verbindingen zijn historisch afgeleid van de organen van kadavers of van bloedbanken. Genetische manipulatie wordt nu erkend als een praktisch middel om sommige van deze schaarse moleculen in grotere hoeveelheden te genereren.

Dit omvat het invoegen van het noodzakelijke van de mens afgeleide genconstruct in een geschikt gastheermicro-organisme dat therapeutisch eiwit (biofarmaceutisch) zal produceren in hoeveelheden die zijn gerelateerd aan de schaal van de operatie. Dergelijke producten dragen geen risico op besmetting door extractie van kadavers (zoals de degeneratieve hersenziekte). De ziekte van Creulzfelt-Jakob is ook in verband gebracht met de toediening van humaan hormoon door vroege extractie.

De succesvolle ontwikkeling van biofarmaceutische producten vereist:

1. Geavanceerd biochemisch of biomedisch onderzoek om de natieve verbindingen te identificeren en karakteriseren.

2. Ervaren moleculaire biologie en kloontechnologie om de relevante gensequenties te identificeren en in te voegen in een zoogdier- of microbiologische gastheer.

3. Bioprocestechnologie om de organismen te laten groeien om de gekozen verbindingen te isoleren, te concentreren en te zuiveren.

4. Klinische en marketingexpertise.

Laten we nu enkele van de belangrijke biofarmaceutica bespreken die al in gebruik zijn:

Insuline:

Miljoenen mensen lijden aan diabetes als gevolg van insulinedeficiëntie. Deze patiënten moeten afhankelijk zijn van externe insuline-inname. Conventioneel was de insuline gebruikt door diabetische patiënten gewonnen uit varkens en vee. Dit is stopgezet vanwege de nadelige bijwerkingen. We gebruiken nu recombinante humane insuline, die vrij is van enige besmetting en uiterst effectief is gebleken tegen de ziekte.

somatostatine:

Dit groeihormoon was extreem moeilijk te isoleren van dieren. Het klonen van het menselijke gen voor somatostatine in bacterie heeft echter de grootschalige productie ervan mogelijk gemaakt. Dit is een zegen gebleken voor de behandeling van hypo-hypofyse dwerggroei, die optreedt als gevolg van de tekortkoming van dit hormoon.

Interferon's:

Interferon's zijn glycoproteïnen (eiwitten met aangehechte suikermoleculen), waarvan wordt aangenomen dat ze een hulpmiddel zijn bij het beheersen van vele soorten virale infecties, waaronder verkoudheid. Ze remmen ook de groei van kankercellen en stimuleren de natuurlijke afweer van het lichaam tegen hen.

In 1957 erkenden twee Britse onderzoekers deze interferon als stoffen die in het lichaam werden geproduceerd en die de cellen resistent konden maken tegen virusaanvallen. De schaarste van deze verbindingen heeft echter consequent de pogingen om de mate van hun effectiviteit te begrijpen belemmerd. Bij het gebruik van moderne technieken zijn wij in staat geweest interferon-moleculen te produceren, die een rol spelen bij het beheersen van verschillende infecties.

Lymphokines:

Dit zijn eiwitten die worden geproduceerd door lymfocyten (een deel van het immuunsysteem van het lichaam) en die belangrijk worden geacht voor immuunreacties. Ze kunnen de capaciteit van het immuunsysteem verbeteren en herstellen om infecties, ziektes en kanker te bestrijden. Interlukin-2 is de meest gebruikte lymfokine die wordt geproduceerd door genetische manipulatie.

Elk van deze verbindingen heeft wetenschappers geholpen nieuwe niveaus van realistische toediening van farmaceutische geneesmiddelen te bereiken. Recombinante DNA-technologie heeft de synthese van grote hoeveelheden van deze producten mogelijk gemaakt. Deze moleculaire apotheek wordt ook behoorlijk succesvol in de productie van humane geneesmiddelen in transgene dieren.

Gentherapie:

Deze veelbelovende technologie gebruikt genen als geneesmiddelen om erfelijke genetische aandoeningen te corrigeren. Met behulp van gentherapie kan een defect of ontbrekend gen worden vervangen om de genetische oorzaak van een ziekte te corrigeren. Dit wordt gedaan door de functie van het normale gen in menselijke cellen te bepalen, het soort eiwit dat het de cel laat produceren en het niveau, de hoeveelheid en de tijd van eiwitvorming. Dit kan verder aangeven of het juiste eiwit op het juiste moment of op de juiste plaats wordt gevormd en hoe de effecten van een falen worden tegengegaan.

Gentherapie bestaat uit twee soorten: Germcel-gentherapie en Somatische cel-gentherapie. Bij kiemceltherapie worden de veranderingen gericht op de individuele genetische samenstelling en kunnen deze worden doorgegeven aan het nageslacht. In de Somatic Cell Gentherapie daarentegen, worden functionele genen ingebracht in lichaamscellen die ze missen. De effecten van de therapie worden niet doorgegeven aan de volgende generatie.

Het klassieke geval van de vroegst goedgekeurde gentherapie was die van een vier jaar oude Ashanti DeSilva, die werd geboren met een zeldzame genetische ziekte genaamd Severe Combined Immune Deficiency (SCID). Ashanti had een zwak immuunsysteem dat haar kwetsbaar maakte voor elke voorbijgaande kiem. Kinderen die met deze ziekte zijn geboren, ontwikkelen meestal overweldigende infecties en overleven zelden om de volwassenheid te zien.

Ashanti werd ook gedwongen om een ​​gesloten bestaan ​​te leiden, contact met mensen buiten haar familie te vermijden, beperkt tot de steriele omgeving van haar huis, en het vechten tegen frequente ziekten met enorme hoeveelheden antibiotica. Via gentherapie verwijderden artsen de witte bloedcellen uit haar lichaam en lieten ze groeien in het laboratorium.

Deze cellen werden vervolgens opnieuw ingevoegd met het ontbrekende gen en de genetisch gemodificeerde bloedcellen werden opnieuw in de bloedbaan van de patiënt ingebracht. Laboratoriumtests lieten zien dat de therapie het immuunsysteem van Ashanti opmerkelijk heeft versterkt en dat ze nu een normaal leven leidt.

De belangrijkste van gentherapie is het corrigeren van defecten met een enkel gen, zoals cystische fibrose en hemofilie, waarvoor nog geen effectieve remedie beschikbaar is. De effectieve toepassing van deze therapie vereist echter een grondig begrip van het mechanisme waarmee het defecte (ongebruikelijke) gen zijn effect op het individu uitoefent.

Een andere interessante toepassing van gentherapie verschijnt op het gebied van oogziekten zoals diabetische retinopathie. Eerste studies suggereren dat gentherapie diabetespatiënten kan beschermen tegen verlies van het gezichtsvermogen door overgroei en lekkage van bloedvaten.

DNA-vingerafdrukken:

De ontwikkeling van technieken voor DNA-vingerafdrukken is uiterst belangrijk gebleken in het identificeren van criminelen en het vaststellen van afkomst. Het fundamentele principe van deze techniek is gebaseerd op het feit dat geen twee individuen dezelfde genetische samenstelling kunnen hebben.

De DNA-fragmenten van de persoon in kwestie kunnen worden afgenomen van een weefsel of bloedmonster met behulp van een restrictie-enzym. Dit fragment kan vervolgens worden bestudeerd om de exacte genetische samenstelling van het individu vast te stellen. Deze techniek biedt zo'n hoge mate van polymorfisme dat de mogelijkheid dat twee personen dezelfde DNA-kenmerken hebben zeer ver weg is.

Prenatale diagnose van erfelijke ziekten:

Moleculaire genetica is van belang in de prenatale diagnose van erfelijke aandoeningen zoals hemoglobinopathieën. Bijvoorbeeld, de techniek voor het analyseren van DNA om sikkelcelanemie uit de vruchtwatercellen te diagnosticeren, werd in 1978 bedacht.

Weefselregeneratie:

Huidtransplantatie:

De huid is waarschijnlijk een van de weinige organen die kunstmatig kunnen worden gesynthetiseerd uit de celcultuur en worden gebruikt voor transplantatie wanneer deze ernstig is beschadigd. Huidcellen (keratinocyten) vormen negentig procent van de opperhuid van de huid. De proliferatie van deze cellen wordt vergemakkelijkt door fibroblasten die aanwezig zijn in de dermale huidlaag.

Fibroblasten zijn nuttig voor het kweken van huidcellen. Deze fibroblastcellen, genaamd 3T3-cellen, worden samen met de noodzakelijke chemicaliën en stamcellen gebruikt. Echter, slechts ongeveer een tot tien procent van de epidermale cellen prolifereren. Subcultuur naar verse media leidt tot verdere groei van deze cellen.

Huidtransplantatie maakt snel herstel en normalisatie van beschadigde huid mogelijk. Geregenereerde keratinocyten zijn ook gebruikt om een ​​aantal andere ziekten te genezen. Huidlittekens kunnen bijvoorbeeld worden verwijderd met behulp van een gekweekte huid, en gekweekte orale keratinocyten kunnen worden gebruikt om het epithelium van de mond te regenereren.

Gekweekte urethra-keratinocyten zijn gebruikt om aangeboren penisafwijkingen te repareren. Chronische zweren zijn ook behandeld met succesvolle culmred grafts en allographs (huid van een ander individu) zijn succesvol geweest in het genezen van deze zweren.

Vruchtbaarheid controle:

Indiase wetenschappers hebben met succes geneesmiddelen ontwikkeld zoals Centchroman voor antifertiliteit (anticonceptie), die uitstekende resultaten hebben laten zien zonder bijwerkingen. Immunologische benaderingen zijn ook gebruikt om antivruchtbaarheidsvaccins te ontwikkelen.

Geboortenbeperkende vaccins zijn nu ontwikkeld met behulp van het HCG-hormoon (humaan choriongonadotrofine). Het vaccin wekt antilichamen op tegen zowel tetanus als HCG voor zwangerschapshormoon. Dit heeft de impact van tetanus aanzienlijk verminderd, wat een belangrijke oorzaak is van geboorte-sterfgevallen in India als gevolg van onhygiënische omstandigheden, met name in de plattelandssector.

Genetische counseling:

Deze toepassing is opgedoken vanwege het toenemende bewustzijn onder mensen die willen dat hun kinderen vrij zijn van aangeboren ziektes. Een genetisch adviseur vertelt de patiënt over de gevolgen van een bepaald genetisch defect.

Het onderwerpen van vruchtwater aan verschillende tests kan deze aangeboren aandoeningen onderzoeken en de verkregen resultaten kunnen met de patiënt worden besproken. Hierdoor kunnen aanstaande ouders ruim van tevoren nadenken over het defect in de foetus.

Pre-implantatie genetische diagnose:

Pre-implantatie Genetische Diagnose (PGD) ontstond, toen via Assisted Reproductive Technology (ART) de navelstrengstamcellen van een nog ongeboren (alleen foetus) werden gebruikt om een ​​zesjarige die leed aan fanconi-anemie te genezen. Toen de foetus slechts een bal van blastomere cellen was, scheidden onderzoekers van het Reproductive Genetic Institute in het Masonic Medical Center van Illinois enkele van deze cellen.

Deze cellen werden geanalyseerd en niet alleen bevonden vrij te zijn van het fanconi-anaemia-gen, maar ook verenigbaar in termen van humane leukocyt-antigenen (HLA). De onderzoekers implanteerden de rest van de bal van blastomere cellen terug in de baarmoeder van de moeder. De moeder is bevallen van een gezond kind. Na een maand werden zijn navelstrengstamcellen in zijn zuster gegoten.

Dit proces werd mogelijk gemaakt dankzij een inherent ontwikkelingsproces genaamd 'onbepaalde decollete'. Net als elk ander gewerveld dier kan een achtcellig menselijk embryo (bekend als pro-embryo) zich blijven ontwikkelen, zelfs nadat een of twee cellen zijn verwijderd.

In PGD worden embryo's die worden verkregen voor in-vitrofertilisatie onderworpen aan veel testen (biopsieën). Vervolgens wordt de genetische samenstelling grondig onderzocht en worden alleen die cellen terug naar de moeder overgebracht, die vrij zijn van genetische ziekten. Deze techniek is een grote hulp bij de diagnose van genetische aandoeningen.

farmacogenomica:

De interventie van moleculaire hulpmiddelen in het farmaceutische domein heeft een nieuw gebied van Farmacogenomics opgeleverd. Een samenvoeging van farmaceutische wetenschappen en genetica, farmacogenomica combineert traditionele farmaceutische wetenschappen, waaronder biochemie, de moleculaire structuur van het gen, en zijn gedrag en functie op eiwitniveau.

Het omvat in feite de studie van hoe de genetische samenstelling van een individu de reactie van het lichaam op medicijnen beïnvloedt. Dit opkomende gebied houdt een grote belofte in van de dag waarop het mogelijk zal zijn om geneesmiddelen aan te passen voor individuele patiënten in overeenstemming met hun genetische architectuur.

Een aantal van de gebieden waar farmacogenomica een belangrijke rol kunnen spelen, zijn:

Effectieve geneesmiddelen:

Met behulp van moleculaire hulpmiddelen kunnen farmaceutische bedrijven geneesmiddelen ontwikkelen op basis van eiwitten, enzymen en RNA-moleculen, die geassocieerd zijn met genen en ziekten. Dit zal helpen bij het gericht opsporen en afleveren van medicijnen. De toediening van dergelijke hoge-precisiemedicijnen zal niet alleen leiden tot maximale therapeutische toepassingen, maar ook schade aan aangrenzende gezonde cellen verminderen.

Effectieve vaccins:

Op DNA en RNA gebaseerde vaccins zullen een hoger niveau van efficiëntie vertonen. Deze zullen niet alleen het immuunsysteem van het individu activeren, maar zullen ook het risico van infectie helpen voorkomen. Dergelijke recombinante vaccins zullen goedkoop zijn, gemakkelijk op te slaan en kunnen worden ontworpen om natuurlijke stammen van een pathogeen in één keer te bevatten.

Drug discovery richten:

Genoomdoelen kunnen worden gebruikt om nieuwe therapieën te ontwikkelen. Deze nieuwe medicijnen kunnen worden geprobeerd op specifieke genetische bevolkingsgroepen. Dit zal ook de kosten en het potentiële risico van klinische onderzoeken verminderen door zich alleen te richten op die patiënten die in staat zijn om op een medicijn te reageren.

Veiliger geneesmiddelen:

In plaats van de conventionele methode van vallen en opstaan ​​te gebruiken om patiënten met de juiste medicijnen te matchen, kunnen artsen de genetische samenstelling van een patiënt analyseren en een geschikte medicamenteuze behandeling voorschrijven. Deze nieuwe generatie medicijnen zullen ook de snelheid van herstel verbeteren.

Ziekteweergave:

Informatie over de genetische code van een patiënt, zijn gedrag, levensstijl en omgeving kan worden gebruikt om hem ruim van tevoren over de incidentie van ziekten te waarschuwen. Dit zal zorgvuldige monitoring en behandeling in een geschikt stadium vergemakkelijken om de schade te minimaliseren.

Bepaling medicatiedosering:

Artsen schrijven gewoonlijk een medicatiedosis voor volgens het gewicht en de leeftijd van de patiënt. Dit kan worden vervangen door doseringen op basis van de genetica van de persoon, dwz hoe goed zijn lichaam het medicijn verwerkt en hoe lang het duurt om het te metaboliseren. Dit verbetert de therapeutische waarde van het medicijn en helpt het risico van overdosering te voorkomen.

Gene Profiling:

Moderne biotechnologische tools hebben het medische veld vrijwel revolutionair veranderd. Eén zo'n tool, de microarray, is uitzonderlijk voordelig gebleken. Deze techniek maakt het mogelijk om de moleculaire verschillen aan te wijzen tussen de verschillende genen die tot expressie worden gebracht.

Het gedetailleerde moleculaire beeld dat met deze techniek wordt verkregen, zal helpen bij het ontwerpen van moleculaire geneesmiddelen, net zoals radiografische beeldvormingsmethoden met hoge resolutie hebben bijgedragen aan de behandeling van ziekten op anatomische niveaus. Een van de recente studies met genexpressie op basis van DNA-microarrays was voor de moleculaire classificatie van kanker.

Er werd gemeld dat de profilering hielp bij het onderscheiden van verschillende pathologische stammen, zoals acute myeloïde leukemie en acute lymfoblastische leukemie, op basis van hun onderscheidende genexpressiepatroon. DNA micro-arrays hebben ook geholpen bij het onthullen van andere nieuwe ziekten.

Stamcellen en hun toepassingen:

Stamcellen zijn de cellen die in staat zijn zich voor onbepaalde tijd in kweek te splitsen om gespecialiseerde cellen op te wekken. We weten allemaal dat menselijke ontwikkeling begint wanneer een sperma een ei bevrucht en een enkele cel (embryo) maakt die in staat is om een ​​volledig organisme te vormen.

Embryonale stamcellen zijn de cellen, die kunnen leiden tot 210 verschillende soorten weefsels in een menselijk lichaam. Hoewel een enkele stamcel aanleiding kan geven tot meer gespecialiseerde cellen, kan deze op zich niet de gehele mens vormen. Deze cellen worden pluripotente cellen genoemd, omdat ze in staat zijn de meeste weefsels van een organisme te produceren.

Aangezien stamcellen in staat zijn om te differentiëren in verschillende soorten weefsels, kunnen deze worden gebruikt voor "celtherapie". Stamcellen kunnen worden gestimuleerd om zich tot een gespecialiseerde cel te ontwikkelen en kunnen zo de mogelijkheid bieden van een hernieuwbare bron van vervanging van aangetaste / beschadigde cellen en weefsels.

Het kan vele ziekten genezen, zoals de ziekte van Parkinson en Alzheimer, beroertes, brandwonden, hartziekten, diabetes, osteoartritis, reumatoïde artritis; maligniteiten, aangeboren stofwisselingsstoornissen en veel meer. Het transplanteren van gezonde hartspiercellen kan bijvoorbeeld nieuwe hoop bieden aan patiënten die lijden aan een hartaandoening, wier hart niet langer adequaat kan pompen.

Stamcelstudies hebben de hoop doen ophopen om hartspiercellen te ontwikkelen van menselijke stamcellen en deze transplanteren in falende hartspier om de functie van het falende hart te vergroten. Een andere belangrijke ziekte is type I diabetes, waarbij de productie van insuline door gespecialiseerde pancreascellen, eilandcellen genoemd, verstoord is.

Studies suggereren dat transplantatie van ofwel de gehele pancreas ofwel het geïsoleerde eilandje de noodzaak voor insuline-injecties zou kunnen vervangen. Eilandcellijnen afgeleid van stamcellen kunnen worden gebruikt voor diabetesonderzoek en uiteindelijk voor transplantatie. Stamcelbiologie heeft een groot potentieel in het redden van vele levens.